A biotechnológiai szektor ismét reflektorfénybe került, ahogy a CRISPR Therapeutics közzétette harmadik negyedéves eredményeit és frissítette terápiás programjainak előrehaladását. A génszerkesztés területén úttörőnek számító vállalat továbbra is jelentős mérföldköveket ér el, bár a pénzügyi eredmények vegyes képet mutatnak a befektetői várakozásokhoz képest.
A CRISPR Therapeutics 32,3 millió dolláros bevételt jelentett a harmadik negyedévben, ami alulmúlja az elemzői konszenzust. A vállalat 142,4 millió dolláros nettó veszteséget könyvelt el, ami részvényenként 1,42 dollárt jelent – ez részben a megnövekedett kutatási és fejlesztési költségekkel magyarázható, amelyek elérték a 121,1 millió dollárt. Fontos kiemelni, hogy a cég jelentős készpénztartalékkal rendelkezik, 1,8 milliárd dollárral, ami elegendő fedezetet nyújt a következő 24-30 hónap működési költségeire.
“A CRISPR terápiák következő generációjának fejlesztésében továbbra is a tudományos innováció áll stratégiánk középpontjában,” nyilatkozta Samarth Kulkarni, a vállalat vezérigazgatója. “A Casgevy sikeres bevezetése és klinikai portfóliónk bővülése megmutatja, hogy a génszerkesztési technológiánk átalakító hatású lehet számos betegség kezelésében.”
A legfontosabb fejlemény kétségtelenül a Casgevy (exagamglogene autotemcel) piaci bevezetése, amely a Vertex Pharmaceuticals-szal közösen fejlesztett génterápia a sarlósejtes anémia és a béta-thalassemia kezelésére. A készítmény tavaly kapta meg az FDA jóváhagyását, és most kezd elterjedni a klinikai gyakorlatban. A Goldman Sachs elemzői szerint a Casgevy értékesítése 2025-ben elérheti a 425 millió dollárt, ami jelentős bevételnövekedést jelentene a CRISPR Therapeutics számára.
A vállalat onkológiai programjai is előrehaladnak. A CTX110, egy allogén CAR-T sejtterápia a B-sejtes malignitások kezelésére, jelenleg II. fázisú klinikai vizsgálatokban vesz részt. A közelmúltban közzétett időközi adatok szerint a kezelés 63%-os teljes válaszarányt ért el diffúz nagy B-sejtes limfómában (DLBCL) szenvedő betegeknél. Az eredmények különösen biztatóak, hiszen a terápia potenciálisan kevesebb mellékhatással jár, mint a jelenleg elérhető autológ CAR-T kezelések.
“A CAR-T terápiák forradalmasíthatják a rákkezelést, de a jelenlegi autológ megközelítések logisztikai kihívásokkal és magas költségekkel járnak,” magyarázta Robert Ang, a Memorial Sloan Kettering Cancer Center onkológusa, aki nem vesz részt a vizsgálatokban. “Az allogén megközelítés, mint a CTX110, jelentősen egyszerűsíthetné a kezelés elérhetőségét.”
A CRISPR Therapeutics emellett új terápiás területekre is merészkedik. A vállalat CTX310 programja az ANGPTL3 gént célozza meg, és potenciálisan a magas koleszterinszint kezelésére alkalmazható. Az előklinikai adatok szerint a terápia akár 65%-kal is csökkentheti az LDL-koleszterin szintjét főemlősökben. A program várhatóan 2025 közepén lép klinikai fázisba, jelentősen bővítve a vállalat portfólióját a kardiometabolikus betegségek területén.
A regeneratív medicina területén a CRISPR Therapeutics partneri kapcsolatot létesített a ViaCyte-tal a cukorbetegség kezelésére szolgáló sejtalapú terápiák fejlesztésére. A VCTX211, egy inzulintermelő sejteket tartalmazó beültethető eszköz, jelenleg I. fázisú klinikai vizsgálatokban vesz részt 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegeknél. Az előzetes eredmények szerint a terápia képes lehet a glükózszintet szabályozni és csökkenteni a külső inzulin szükségességét.
A pénzügyi eredmények és a klinikai előrehaladás ellenére a CRISPR Therapeutics részvényei volatilis teljesítményt mutatnak. Az elmúlt 12 hónapban a részvényárfolyam 15%-kal csökkent, részben a biotechnológiai szektor általános lehűlése miatt. A Morgan Stanley elemzői szerint azonban a jelenlegi árfolyam nem tükrözi a vállalat hosszú távú növekedési potenciálját, és “felülteljesítő” besorolást adtak a részvénynek 75 dolláros célárral.
A szabályozási környezet továbbra is kihívást jelent a génterápiás területen. Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) nemrég további adatokat kért a Casgevy-ről, ami késleltetheti az európai jóváhagyást. Ugyanakkor az FDA új irányelveinek kidolgozása a génszerkesztett terápiák értékelésére pozitív jel a szektor számára.
“A génterápiák szabályozási útvonala egyre világosabbá válik, ami csökkentheti a jóváhagyási folyamat bizonytalanságát,” jegyezte meg Janet Lambert, az Alliance for Regenerative Medicine vezetője egy közelmúltbeli iparági konferencián. “Ez kulcsfontosságú a CRISPR-alapú terápiák szélesebb körű klinikai alkalmazásához.”
A vállalat előtt álló kihívások ellenére az innovatív génszerkesztési megközelítések iránti érdeklődés továbbra is erős. A Pfizer és a Moderna nemrégiben jelentett be új CRISPR-alapú kutatási programokat, ami a technológia növekvő elfogadottságát jelzi a nagy gyógyszeripari vállalatok körében.
A CRISPR Therapeutics számára 2025 kulcsfontosságú év lesz, amikor a Casgevy kereskedelmi teljesítménye és a korai fázisú programok klinikai eredményei meghatározhatják a vállalat hosszú távú sikerét. A génszerkesztés ígérete – a korábban gyógyíthatatlannak tartott betegségek célzott kezelése – közelebb áll a valósághoz, mint valaha, és a CRISPR Therapeutics továbbra is az innováció élvonalában marad ezen a gyorsan fejlődő területen.
